經濟觀察報 記者 張英

“兩大三特”疾病用藥需求迫切、疾病譜系匹配失衡、原始創新能力弱、研發扎堆、國際臨床研究布局欠缺、國家戰略科技力量協同效能亟待提升——10月26日，中國工程院院士曹雪濤在第十屆醫藥創新與投資大會上列出了當前中國創新藥面臨的六大挑戰。

曹雪濤同時是第十四屆全國政協教科衛體委員會副主任、創新藥物研發國家科技重大專項（下稱“創新藥國家重大專項”）技術總師。

他提到的“兩大三特”是指：重大慢性疾病、重大傳染病、兒童用藥、罕見病藥物、特殊場景用藥。他介紹，新一輪“創新藥國家重大專項”已經啟動，將緊密圍繞這些國家重大需求和尚未被滿足的臨床需求。

其中，重大慢性疾病包括：心血管、腫瘤、代謝性疾病，以及隨著人口老齡化而日益凸顯的神經退行性疾病。在這些領域當前仍缺乏真正有效的創新藥物，尤其是在肝癌、鼻咽癌、胰腺癌、阿爾茨海默病等病種上。

兒童用藥也面臨專用藥種類和適宜劑型嚴重不足的問題，很多醫院仍依賴內部制劑。在罕見病藥物上，全球有85個罕見病適應證尚無藥可治，在國內，有62個國外已有但國內缺乏的藥物，需要進行針對性研發。

曹雪濤表示，經過多年的探索和積累，中國醫藥研發取得了系列突破，特別是在“出?！焙献魃线_到了歷史新高。但也應清醒認識到，目前中國藥物研發面臨的核心挑戰是源頭創新能力不足，即“無用乃大用也”的基礎研究驅動力缺乏。

“抗體技術、CAR-T、基因治療等當前生物醫藥領域的核心技術并非源自中國。雖然我們用得很好，但缺乏持續的、源頭性的技術輸出，制約了持續創新能力?！彼f。

他援引的數據顯示，截至2025年8月，全球Top20跨國藥企的潛在first-in-class在研管線占比是38%，而中國Top20藥企的這一數據是13%。

曹雪濤介紹，為了應對上述挑戰，新一輪“創新藥國家重大專項”將進行頂層設計，實現四個關鍵轉變：

一是，從產品導向向能力導向轉變。從單純追求產品獲批，轉變為追求品種、人才、平臺的“三位一體”建設，提升可持續的研發能力；

二是，從強調中下游產業鏈向上游創新鏈轉變，重點關注新靶點、新機制、新理論，全力做原研藥；

三是，從支持仿制藥在內的藥物研發向重點支持原創新藥研發轉變，仿制藥不再被納入專項；

四是，從針對10類重大疾病向臨床需求轉變，聚焦“兩大三特”這些以病人為中心、臨床未被滿足的需求。

曹雪濤介紹，中國的創新藥物研發歷程并非一蹴而就，而是在國家戰略的持續推動下逐步實現的。

在2008年“新藥創制國家重大專項”啟動之初，國內對研發有國際影響力的原創一類新藥普遍抱著“可望不可及”的心態。然而，在以中國工程院院士桑國衛為代表的領軍人物的指導下，經過“十一五”“十二五”“十三五”的持續投入，中國藥物研發體系已發生了根本性變化——完成了從仿制為主到創制引領的歷史性跨越。

曹雪濤認為，未來，通過攻克重大的關鍵核心技術，產出高水平的創新藥物，最終可以培育出一批具有國際影響力的頭部醫藥企業，使中國成為世界新藥的創制中心和全球生物醫藥產業高地。

（作者 張英）