經濟觀察網 記者 瞿依賢 對藥學專家陳凱先的采訪是在去首都機場的路上，當時是4月初，他剛剛參加完乳腺癌化療新藥優替德隆獲批上市的新聞發布會。

優替德隆是“新藥創制專項”立項支持的新藥研發項目之一。“新藥創制專項”是國家重大科技專項《重大新藥創制》的簡稱，在陳凱先的講述中，也被稱作重大專項、專項。

國務院2006年頒布《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006-2020年)》，新藥創制是當時部署的16個國家科技重大專項之一，2008年開始實施，2020年收官，共收獲了60多個一類新藥，還有100多個新藥處于三期臨床和申報上市階段。

陳凱先是新藥創制專項的總體專家組成員和化學藥責任專家，后來又擔任專項的技術副總師，在技術總師桑國衛院士的領導下參加專項的前期籌備和組織實施工作。每一個成功上市的新藥，在他看來都是“重大專項培育的成果”，也是重大專項“給國家和社會的交代”。

他回憶，上世紀90年代中期以前，中國新藥研發非常薄弱，“生物藥基本是零，化學藥絕大部分依靠仿制”。九十年代中后期，中國開始了加入世界貿易組織的談判，與美國、歐共體和日本先后簽訂了知識產權保護的協定，原來依靠仿制的老路不能再走下去了。在這個嚴峻的歷史轉折面前，中國開始采取有力措施，大力加強醫藥領域的科技創新。

從“1035工程”到“創新藥物和中藥現代化”，再到“新藥創制專項”，現在的中國已經逐步具備了創新藥物研發的能力，獲得了一批矚目的創新成果。但陳凱先還有更高的期待：中國現在的創新還是處在“模仿創新（me-too, me-better）” 的階段，“原始創新(first-in-class)”的成果還很缺乏。他期望中國的創新藥物研究能夠實現新的跨越，開辟出“從0到1”的新賽道。

“大飛機”和“小藥片”

經濟觀察網：“新藥創制專項”前期的籌備思路是什么樣的？

陳凱先：新中國建立以來，我們國家歷來對藥物研究都有一定的支持，但是受到經濟和科技水平的限制，重視程度和支持力度還是不夠的。

從新中國成立一直到上世紀九十年代中期，這四十多年時間里，中國的藥物研發能力非常薄弱，我們臨床使用和企業生產的藥物絕大部分依靠仿制。國外出一個藥，過幾年中國就仿制出來了，這些仿制藥一方面支撐了醫院的臨床用藥，另一方面也支持了醫藥工業的發展。

九十年代，我們統計我國生產的化學藥，100個品種有97個來源于仿制，中國自己研發的只有2-3個，比例非常低。到了九十年代中后期，中國面臨一個重大的變化——要加入世界貿易組織，就必須承擔知識產權保護的責任。

保護藥物專利首當其沖，凡是處于專利保護期內的藥物，你就不能仿制。這樣一來，中國就碰到非常嚴峻的局面，如果沒有自己的創新能力，就只能用高價購買國外的藥物，或者等國外藥物專利過期后再去仿制，這對于我國這樣一個十多億人口的發展中大國是不能想象的。

所以從九十年代中后期開始，國家下定決心要加強醫藥創新。當時由國家科委牽頭、有十多個部委參加，啟動實施了“1035工程”，這是我國醫藥領域推動創新最早的國家計劃，標志著國家層面開始有計劃地推動醫藥創新。

“1035工程”的目標是：到20世紀末，研發出10個具有專利保護的一類新藥，支持建立5個新藥篩選中心、5個藥物安全性評價中心、5個藥物臨床試驗研究中心。

從2001年到2005年第十個五年計劃期間，國家在863計劃中設立了“創新藥物和中藥現代化”專題，繼續有力支持創新藥物研究。

又過了5年，然后就到了“新藥創制重大專項”。這個專項于2008年開始實施，從十一五到十三五，經歷了3個五年計劃。今天我們的藥物研發達到了一個新的高度，這條藥物創新之路，是經歷了這十幾、二十年不斷努力，國家大力支持，政策上不斷完善，這樣一步步走過來的。

經濟觀察網：新藥創制如何被列入16個國家科技重大專項？

陳凱先：這件事的起源是中長期科技發展規劃的制定。大家知道，新中國建立不久，國家就制定了一個12年科技發展規劃（1956-1967）。

進入新世紀，國家提出要制定一個新的中長期科技發展規劃，跨度是15年，從2006到2020年；從2003、2004年就開始組織各方面專家討論研究。其中一個內容就是要實施國家重大科技專項。當時我們藥學界的專家就努力爭取，希望能把新藥研究放進專項計劃里面。

這當然是很不容易的，那時候各行各業都希望把自己領域放進重大專項，競爭非常激烈。當時遴選重大專項流傳著一個說法，就是要求專項的成果要能夠使大家眼前一亮，極大地振奮民族精神，像探月工程、大飛機等等。因此有些人就覺得，藥片這么小的東西怎么能放到重大專項來呢？

桑國衛院士帶領藥學界的專家積極推動和努力爭取。在黨中央國務院的高度重視和有力支持下，新藥研究最終被列為16個重大專項之一。

接下來就是進行專項實施方案的制定和論證。在科技部、發改委和財政部三部委的領導下，國家衛計委作為牽頭實施部門，組建了專項總體專家組，開展戰略研究報告和實施方案的研究和編制工作。桑國衛院士組織大家反復討論研究，不斷完善實施方案。我也參加了這個過程。

經濟觀察網：專項給企業的支持體現在哪些方面？

陳凱先：企業申報的課題立項以后，就成為國家支持的研發項目，會得到國家和地方研發經費的支持。雖然從藥物研發需要的總經費來說，專項支持的經費占的比重還是很小，但企業會得到國家和地方政府多方面的政策支持和關心。

在國家藥品審評審批的過程中，專項支持的研究項目可以走綠色通道，縮短審評審批的時間，這對企業來說非常要緊，對于加強企業的國際競爭力也很重要。

另外，在醫保準入上也可能是一個加分項，甚至企業在向資本市場募集資金支持的時候，也會增加機會。

“光給經費是不夠的”

經濟觀察網：專項有什么階段性特點？

陳凱先：科技部、發改委和財政部三部委對重大專項實施的總體要求，是要集中目標、聚焦重點、不要分散，確保能夠取得標志性的成果。

新藥重大專項的實施，經歷了三個大的階段，每個階段的工作有不同的重點和要求。第一個階段是布局，或者叫 “鋪”。這個階段圍繞腫瘤等10類重大疾病、新藥品種等5個方面組織課題開展研究，面比較開一些。

第二個階段是聚焦目標、重點推進，或者叫“梳”。專項領導部門強調，應該突出重點，要預想到2020年能交什么賬？取得什么成果？新藥專項按照這個要求，進行梳理和推進。

第三個階段就是要重點突破，取得一批重大、標志性成果，這個階段的重點要求簡單說就是“突”。

經濟觀察網：在專項實施過程中，你主要的工作是什么？

陳凱先：總體專家組在技術總師桑國衛院士帶領下，按照所賦予的職責和三部委、衛計（?。┪囊?，認真努力開展工作。一個項目的實施，從立項、執行、檢查到最后評估、驗收，這些過程總體專家組都是要參加的。

總體專家組每年都要研究、制定和發布專項的指南，明確專項要做什么，有什么要求。各個單位申報項目，還要進行專家評審。整個專項到底重點放在哪里，如何推進，總體專家組都要發揮決策、咨詢等重要作用?？傮w專家組成員也有一些分工，我更多關注化學藥這一塊。

每5年（也就是每一個五年計劃），專項都要進行總結，同時要研究制定并論證完善下一個五年的實施方案。

經濟觀察網：新藥創制專項的實施，收獲了幾十個一類新藥，哪幾個讓你印象深刻？

陳凱先：讓我印象深刻的例子很多，比如杭州貝達藥業研發的我國第一個腫瘤靶向治療藥物?？颂婺?。這個藥于2011年上市，是重大專項實施后最先取得的標志性成果之一。這個新藥研發過程也是很不容易的，遇到過研究經費接續等許多困難。重大專項給予這個項目很多關心和支持，也帶動了地方政府的重視和各方面支持。

還有歌禮藥業研發的丹諾瑞韋鈉，這是當時有望成為丙型肝炎根治藥物的一個新藥。由于當時國家新藥審評機構人員嚴重不足、待評項目積壓嚴重，這個藥申報臨床試驗遲遲得不到批文，研發人員非常著急。他們向總體專家組反映情況后，桑國衛總師十分關心和重視，專項積極與藥審部門聯系溝通，經過不長的時間，大概一個月左右吧，歌禮就拿到了臨床試驗的批文。

新藥創制專項立項的新藥研究項目，專項都會與國家藥監局藥品審評中心溝通，爭取審評審批走綠色通道。

重大專項到底能幫到企業什么，對這個問題進行回顧和總結，對于思考國家如何推動藥物創新也會有很大啟發。以往國家要支持一種新藥的研究，往往設立一個研發計劃，然后立項審評，給予經費支持?，F在看來，光這樣還是不夠的。

新藥創制重大專項建立了新的決策運行機制。除了科技部以外，還有一批相關部委參加?？萍疾?、發改委、財政部三部委是核心，共同把握好專項的決策方向和目標定位。衛計（?。┪?、食藥監總局、國家中醫藥局等多個部委相互協調，在審評審批、醫保準入等方面形成配套完善的全方位政策支持環境，各地方政府也提供配套支持?？梢哉f，這是一種“舉國體制”，許多企業的研發人員都高度評價和贊賞重大專項的成效。

“要有更多原始創新”

經濟觀察網：重大專項每迎來一個產品上市，你是什么感覺？

陳凱先：就像我們親手培育的幼苗，結出了成果，這種喜悅是參與專項工作的同志都共同感受到的。專項支持了那么多項目，我們也需要給國家和社會一個交代。專項的成果就是給國家和社會的一個交代。

不過，僅僅激動和興奮也還不夠，還要把成果更好地運用到臨床上去，對此大家都應該關心、支持。

經濟觀察網：2015年開始的藥物監管工作改革，給新藥創制專項工作帶來什么影響？

陳凱先：藥監部門的作用應該有兩方面，一是管好藥品研究、審評、流通、使用各個環節，堅決不能出問題；另一方面是把好的研發成果盡快審批上市，推動創新和發展。把這兩方面都抓好，做到兩手都要硬，是非常不容易的。另外，對于國外一些行之有效、比較成功的做法，如何借鑒和吸收也是一個重要問題。

2015年以來，在黨中央、國務院的直接關心推動下，藥監部門出臺了一系列新藥審評審批政策，主要精神就是臨床急需的、創新性強的新藥，要加快審批，推動盡快上市，這就把兩個責任結合起來了。

對于一些國際上行之有效的做法，我們也加以借鑒，突破了過去的規定。比如說過去新藥的評審，必須要做完三期臨床試驗后才能批，現在如果臨床急需、創新性強，可能帶來治療上的突破，可以在三期臨床試驗完成之前予以有條件批準。我覺得這是一種對人民負責的科學態度。

經濟觀察網：現在國內創新藥企，陸續收獲了不少成果，但也存在產品同質化的問題，在研發上還有不少短板。你對此有什么建議？

陳凱先：研發上的同質化是一個值得關注的問題。一方面，這反映出我們企業研發新藥的積極性很高，反映出企業已經具備了這樣的技術能力；另外一方面也反映我們的原始創新不足，習慣于、熱衷于沿著別人開辟的方向走。

這種狀況跟一些投資機構也有關，部分投資機構對于國外已經有、國內做相同類別的藥比較放心，比較敢投。對國外都沒有先例的、完全創新的藥，他們就會有顧慮，不大敢投，使得這方面的創新研究得不到支持。

我希望我們能有更多的“ 原始創新”，開辟更多獨特的賽道。不要都在人家開辟的賽道上跑，這樣只會越來越擁擠，前期是研發擁擠，后期就變成市場擁擠，還是要妥善引導。

經濟觀察網：新藥創制重大專項到2020年就收官了，以后還會有類似的新藥支持項目嗎？

陳凱先：現在還不是很清楚。重大專項今年上半年主要是要做好結題驗收工作。中央財政總共花了230多億資金，還有地方財政的配合、企業自身的研發經費，最后到底效果怎么樣？要有評估驗收。

今年要把結題驗收工作完成好。專項的大部分項目完成情況比較好，也有少數項目可能完成得不太理想。新藥研究本身就具有一定的風險，有成功也總會有失敗，要總結主觀原因和客觀原因。

關于重大專項的接續問題，科技部、衛健委都已組織專家進行了深入的戰略研究，撰寫了研究報告，從國家發展態勢和重大需求來分析是否需要有重大專項的繼續支持。大家共同的意見，是希望重大專項能夠在“十四五”接續下去。

科技創新的指導方針，原先提出要做到“三個面向”：面向國際科技前沿、面向國家重大需求、面向國民經濟主戰場。去年習近平總書記特別提出 “面向人民生命健康”，彰顯我們黨“生命至上，以人民為中心”的宗旨。為了貫徹落實好習總書記的指示，新藥專項的接續顯得十分重要和緊迫。

有的同志講：你說的我都贊成，醫藥很重要，一定要支持，但為什么要用重大專項的方式來支持，換別的方式行不行？

我們大家研討，認為重大專項這種形式有它的特點，它不是一個一般的、給予一定科研經費支持的科研計劃，它是把政府各個部門的政策協調起來，營造全方位的良好政策環境，這是極為重要的。